생명과학 뉴스: 척수근위축 R&D 동향

척추 근육 위축에 대한 치료법은 없지만 새로운 치료법이 등장하고 있습니다. 이 기사에서는 SMA의 미래를 형성하는 연구, 뉴스 및 임상 시험을 살펴보겠습니다.

게시일: 9년 2022월 XNUMX일

척추 근육 위축증(SMA)은 전 세계적으로 8,000명 중 XNUMX명에게 영향을 미치며 유전병 근육 운동과 함께 중추 신경계와 말초 신경계에 영향을 미칩니다.

진행성, 즉 시간이 지날수록 악화됩니다. 치료하지 않고 방치하면 SMA 환자는 걷기, 말하기, 호흡 및 이동 문제가 발생합니다. 이것은 근육 위축과 전반적인 약화로 이어집니다.

현재 SMA에 대한 치료법은 없지만 새로운 치료법(예: Spinraza)이 등장하고 있습니다. 이 기사에서는 치료 및 적응증의 발전에 대해 살펴보겠습니다.

에스엠에이리서치

최근 news SMA 공간에서 연구의 발전을 보여줍니다. 예를 들어, Cold Spring Harbor의 연구원들은 Universidad de Buenos Aires와 협력하여 Spinraza(nusinersen)와 두 번째 치료제인 valproic acid(VPA)를 결합하면 치료 효과가 향상된다는 사실을 발견했습니다.

2016년에 승인된 Spinraza는 SMA에 대한 최초의 FDA 치료제입니다. SMN2 유전자를 표적으로 삼아 호흡, 식사, 말하기 및 움직임을 담당하는 운동 뉴런을 더 잘 지원할 수 있도록 합니다.

한 가지 방법은 약물의 효과를 개선하다 단순히 복용량을 늘리는 것이지만 전문가들은 스핀라자의 양을 늘리면 독성 부작용이 발생할 수 있다고 말했다. 그러나 VPA와 페어링하면 임상 효과를 높일 수 있습니다. VPA는 Spinraza가 SMA 환자가 충분히 가지고 있지 않은 단백질인 SMN 단백질의 생산량을 증가시킬 수 있도록 합니다. 현재 발프로산을 이용한 임상시험이 진행 중이며, 아래 그래프와 같습니다.

흥미롭게도 현재 진행 중인 4상 VPA 시험에는 양극성 장애, 간질 및 교모세포종이 포함되며, 모두 척추 또는 뇌 장애 및 SMA와 같은 신경퇴행성 질환입니다.

SMA 뉴스

청소년과 성인을 위한 임상 시험의 새로운 치료법 외에도 유아 치료법도 모색되고 있습니다. ~ 안에 2022 년 5 월로슈는 에브리스디(risdiplam) XNUMX개월 미만 유아의 사용에 대해 FDA로부터 승인을 받았다.

Evrysdi에 대한 최초 승인은 8 월의 2020. 원래 SMA가 있는 성인과 어린이를 치료하는 데 사용되었으므로 이 확장은 유아 치료의 엄청난 도약을 나타냅니다. 신생아에 대한 RAINBOWFISH 임상 시험을 기반으로 Evrysdi는 약물을 투여받은 대부분의 전증 증상이 있는 아기가 앉거나 서 있는 이정표에 도달할 수 있음을 보여주었습니다. 뿐만 아니라, 사용자의 절반은 치료 XNUMX년 후에 걸을 수 있었습니다.. 이것을 관점에서 보자면, SMA를 가진 많은 아이들은 스스로 앉거나, 서거나, 걸을 수 없습니다.

PatSnap의 Synapse 플랫폼에서 가져온 아래 그래프는 현재 진행 중인 다양한 Evrysdi 임상 시험을 보여줍니다. 우리는 앞으로 더 많은 발전을 기대합니다.

SMA 임상 시험

위에서 언급한 두 약물 모두 SMN2 운동 뉴런 유전자를 표적으로 합니다. 인코딩 생존 운동 뉴런 단백질(SMN). 아래의 Synapse 그래프는 SMA 공간에서 표적 유전자에 대해 수행되는 모든 임상 시험을 보여줍니다. SMN2가 가장 표적이 되는 유전자이지만, 일부 임상 시험이 후기 단계로 진행되는 다양한 다른 유전자에 대한 임상 시험에서 발전이 있습니다.

결론

SMA에 대한 치료법은 없지만 새로운 치료법의 발전이 진행 중입니다. 당신이 관심이 있다면 더 알아보기 이 공간에 대해 알아보거나 약물 개발 및 임상 시험을 추적하려면 시냅스, 프리미엄 제품 제공.

작성자 바이오

니콜라스 베빌라쿠아 PatSnap의 생명 과학 플랫폼 제품 마케팅 관리자입니다. Nicholas는 York University에서 생명 과학 우등 학사 학위를, McMaster University의 DeGroote School of Business에서 전략 마케팅 MBA를 취득했습니다. 여가 시간에는 요리와 야외 활동을 즐깁니다.