Patsnap Bio: シーケンスの機能と世界展開を調査する方法
販売可能になるのは 5,000 種類の医薬品に XNUMX 種類だけです。 過剰なコストと法規制上の負担、不完全または不正確な情報により、新薬が市場に浸透することが困難になっています。
これらのハードルを克服するのは簡単なことではありませんが、なぜ 96% の医薬品が市場に投入されないのかということです。 しかし、潮流は変わりつつある。 以前は完了までに何年もかかっていた研究が、今では数日から数週間で完了できるようになりました。 AI と機械学習の技術進歩により、科学研究者は抗体を特定し、標的を検証し、化学構造や未知の配列を分析することがより迅速かつ効率的になりました。
この記事では、Patsnap の Bio Sequence Database を使用して、未知の配列の機能と適用性を調べる方法を説明します。 このプロセスを説明するために、AAV (アデノ随伴ウイルス) 薬を詳しく見てみましょう。 開発、配列探索がどのように達成されるかを示す具体的な例として機能します。.
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AAV とは何ですか?
アデノ随伴ウイルス一般にAAVと呼ばれるウイルスは、バイオテクノロジーや遺伝子治療の分野で大きな注目を集めている、エンベロープを持たない小型ウイルスの一種です。 これらのウイルスはパルボウイルス科に属し、分裂細胞と非分裂細胞の両方に感染する能力を特徴としており、遺伝物質を宿主細胞に送達するための特に魅力的なベクターとなっています。
AAV は人間や他の動物に自然に発生し、一般に非病原性、つまり自然の状態では重大な病気を引き起こさないと考えられています。 この安全性プロフィールにより、遺伝子治療用途で人気のある選択肢となっています。.
研究者らは、AAV のユニークな特性を利用して、治療用遺伝子を標的細胞に送達するための多用途プラットフォームを開発しました。 特定の遺伝子ペイロードを運ぶようにこれらのウイルスを操作することにより、科学者は AAV を使用して欠陥のある遺伝子を置換または修正したり、治療用タンパク質を導入したり、細胞機能を調節したりすることができます。 このアプローチは、さまざまな病状の原因となる遺伝性疾患や遺伝子変異を含む、幅広い遺伝性疾患の治療に多大な期待を抱いています。
AAV医薬品開発とは何ですか?
AAV を分子レベルでの小さな「ドラッグ配送トラック」として想像してください。 科学者はこれらの AAV を改変して、体内の標的細胞に遺伝的指示や治療用分子を伝達します。 これらの AAV は目的地に到着すると、有益なタンパク質を生成したり、遺伝的欠陥を修復したり、細胞プロセスを調節したりするための指示を含む積荷を放出します。
AAV 医薬品の開発は、特に幅広い病状の治療において大きな期待を示しています。 遺伝性疾患。 たとえば、人が病気の原因となる遺伝子に欠陥があるか欠損している場合、AAV はその遺伝子の修正されたバージョンを保持し、影響を受けた細胞に送達するようにプログラムできます。 このアプローチは、遺伝性疾患の長期にわたる軽減、さらには治療を提供する可能性があります。
AAV は、治療用タンパク質を特定の組織や器官に直接送達するために使用することもできるため、神経系、筋肉、器官に影響を及ぼす疾患を含むさまざまな疾患の治療法を開発するための多用途ツールとなります。
Patsnap Bio は科学研究開発をどのように加速するのでしょうか?
次に、Patsnap の AI を活用した Bio プラットフォームを使用して、より効率的な研究開発に必要な洞察を抽出する方法を見てみましょう。 AAV の例を使用します。
当社の Bio データベース内では、最初のステップは簡単です。生の AAV9 配列を入力し、フィルターを適用して関連配列を検索するだけです。 以下の画像は、この検索を実行したときに表示される内容の例を示しています。
次に、「ソースを表示」オプションを選択します。 これにより、リストされた配列の詳細な内訳が得られ、より包括的な分析が可能になります。
クエリをさらに強化するには、データベースを検索するときに特定のキーワードとターゲット組織を組み込むだけです。 このアプローチを使用すると、科学研究開発を合理化するコアとなる特許シーケンスを迅速に特定できます。
Patsnap 略歴について
Patsnap Bio は、Patsnap の一連の製品内で最も広範な配列検索プラットフォームを提供します。 AI と専門家が厳選したデータを融合することで、世界的な特許、生物学ジャーナル、公共データベースから得たタンパク質とヌクレオチドの配列の詳細な分析を提供します。 重要な生物学的配列には手動のアノテーションが付けられ、構造変化が強調表示され、最高の精度が保証され、配列検索効率が最適化されます。
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